Lunes, 20 de Enero 2020
Tecnología | Para los investigadores representa un importante paso

Reprograman células de personas con anemia

La Anemia de Fanconi es una rara enfermedad que se manifiesta principalmente en niños

Por: EFE

MADRID, ESPAÑA .- Científicos españoles han logrado reprogramar células de la piel de personas con una anemia muy grave para que se comporten como embrionarias, capaces por ello de convertirse en cualquier tejido, aunque con la novedad que de que en el proceso se les ha despojado de su enfermedad genética inicial.

El trabajo, publicado en el último número de "Nature", ha sido dirigido por Juan Carlos Izpisúa-Belmonte, del Instituto Salk (EEUU) y director del Centro de Investigación en Medicina Regenerativa de Barcelona (CMRB).

También han participado los investigadores Juan Bueren, Ángel Raya y Jordi Surrallés.

El estudio aún en fase pre-clínica ha demostrado por primera vez que, ante una enfermedad genética como la Anemia de Fanconi, es posible corregir el defecto genético en células de la piel del paciente y luego convertirlas en células similares a las embrionarias (células iPS).

Unas células que posteriormente se han podido diferenciar en sanguíneas.

La Anemia de Fanconi es una rara enfermedad y que se manifiesta principalmente en niños, mediante anemias y episodios infecciosos y hemorrágicos normalmente severos.

Se trata de una enfermedad en la que la mutación de un solo gen hace que los pacientes frecuentemente pierdan sus células madre hematopoyéticas (encargadas de renovar continuamente las células de la sangre), lo que se conoce como aplasia medular.

El tratamiento actual para la aplasia medular en estos pacientes es el trasplante de células madre hematopoyéticas sanas, procedentes de médula ósea o sangre de cordón umbilical de un donante compatible y a ser posible familiar del paciente.

El problema es que aproximadamente sólo un tercio de estos pacientes tiene un hermano compatible, y el éxito en los trasplantes de donantes no relacionados es más modesto, explicó a Efe Juan Bueren.

El propósito de los investigadores era desarrollar una estrategia mediante la cual se pudieran obtener células iPS sanas de esos pacientes y usarlas para producir células madre hematopoyéticas asimismo sanas y compatibles (al ser genéticamente idénticas), un logro que ahora ha sido conseguido, aseguran los científicos.

El gran reto pendiente será verificar si las células sanguíneas obtenidas en esta investigación, por el momento, sólo "in vitro", en placas de cultivo, serían capaces de generar células sanguíneas tras un trasplante.

Otro de los desafíos para el futuro tiene que ver con el de aprender a diferenciar estas células iPS sin que generen tumores, algo aún no suficientemente controlado, como han desvelado frecuentemente estudios en animales, aunque los expertos confían en que este problema pueda quedar solventado pronto.

Para los investigadores, representan "un importante paso" en el desarrollo de nuevos tratamientos de medicina regenerativa, "ya que demuestran, por primera vez, desde el descubrimiento de las células madre humanas que la estrategia de utilizar células iPS para curar una enfermedad es posible".

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